基因编辑 | 研究显示：基因编辑技术有望防治心脏病

近日，一名家族性高胆固醇血症患者在新西兰接受了基因编辑临床试验，以期降低血胆固醇水平，从而防治心脏病。这项临床试验是利用基因编辑技术防治心脏病的一次新探索。

据悉，本次试验采用了一种新型CRISPR基因编辑技术——单碱基编辑技术，有望永久降低低密度脂蛋白水平。低密度脂蛋白，也被称为“坏”胆固醇，水平偏高可能引发动脉硬化，堵塞血管，引发心血管疾病。CRISPR基因编辑技术常被比作“基因剪刀”，本次试验采用的单碱基编辑技术仅需替换单个碱基。

此前动物研究显示，这种疗法可将猴子体内的低密度脂蛋白水平降低60%，疗效已持续有效超过1年，并且很有可能是永久性的。

接受试验的这名患者属于先天胆固醇水平过高，已患有心脏病。美国一家生物科技公司的研究人员替换了其肝脏细胞的PCSK9基因单个碱基，这种基因可帮助调节低密度脂蛋白胆固醇水平。研究人员预计此举可永久降低志愿者“坏”胆固醇水平。研究计划总共为40名家族性高胆固醇血症患者提供基因编辑治疗。

本次试验采用和mRNA疫苗类似的原理，将基因指令装载到纳米颗粒中，再导入到人体内。新冠疫情带动大量mRNA疫苗产能，加以转化后，有助于降低本次试验技术推广的成本。

此前，基因编辑技术主要在罕见病患者身上应用，如果本次试验成功，基因编辑技术或可广泛应用于常见疾病的预防。英国《自然》网站报道说，试验结果预计在2023年公布。

以色列一项新研究发现，已用于治疗癌症等疾病的CRISPR基因编辑技术虽然非常有效，但并非绝对安全，该技术可能导致遗传物质损失，进而影响基因组稳定性，长远来看甚至可能致癌。研究人员建议在使用CRISPR基因编辑疗法时应注意安全隐患。

以色列政府办公室25日发布公报，介绍了这项由以色列特拉维夫大学研究人员领衔、已发表在英国《自然·生物技术》杂志上的研究。

CRISPR是一种用于编辑DNA（脱氧核糖核酸）的开创性技术，可通过切割DNA序列以实现删除或添加DNA片段等目的。为调查该技术对人体T细胞的影响，以色列研究人员尝试用CRISPR技术切割T细胞基因组的第2、7和14号染色体，再利用单细胞RNA（核糖核酸）测序技术，测量每个细胞中每条染色体的表达水平。

结果发现，一些细胞中的遗传物质损失显著。例如，当14号染色体被切割时，约5%的细胞显示该染色体很少表达或没有表达。而当上述的所有染色体同时被切割时，损伤进一步增加，分别有3%、10%和9%的细胞无法修复第2、7和14号染色体的断裂。

研究人员介绍，人体细胞中的基因组经常由于自然原因断裂，但通常能够自我修复，不会造成任何损害。不过，有时也会出现受损染色体无法恢复的情况，可能会影响基因组稳定，这在癌细胞中较为常见。因此，CRISPR这种通过有意切割DNA来治疗癌症等疾病的方法，在极端情况下也可能会引发恶性肿瘤。

基于最新发现，研究人员建议在使用CRISPR疗法时应格外小心。另外，为进一步减少相关风险，可加强如何减少受损细胞产生等方面的研究。

来源：新华社

转自：“威斯腾生命科学研究院”微信公众号

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