博雅辑因将公布基因编辑造血干细胞在研疗法ET-01的IIT研究的初步安全性和有效性数据

2022年11月3日，博雅辑因宣布将于2022年12月10日至13日在美国路易斯安那州新奥尔良市举行的第64届美国血液学会（ASH）年会上以海报形式展示针对输血依赖型β地中海贫血的、基因编辑造血干细胞在研疗法ET-01基于研究者发起临床研究的初步安全性和有效性数据。博雅辑因是一家专注于基因编辑技术转化的、处于临床阶段的全球性生物医药企业，致力于针对未被满足临床需求开发变革型疗法。

根据一项由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）牵头发起的横断面调查研究报告数据显示，目前中国大约有15000-30000例重型β地中海贫血患者，其中对这些患者的抽样调查数据显示仅有7%的患者能活到18岁。

此次报告展示了由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）开展的由研究者发起的针对一例输血依赖型β地中海贫血受试者在接受基因编辑疗法ET-01治疗后的临床研究结果。

研究表明，单次输注CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液ET-01可显著而持久地提高胎儿血红蛋白水平，受试者在接受ET-01输注后3个月开始脱离输血，截至2022年5月20日数据提交时已经实现脱离输血15个月，且数据显示ET-01的安全性与自体造血干细胞移植和清髓预处理安全性一致。这些初步数据进一步验证了ET-01治疗输血依赖型β地中海贫血患者的安全性和有效性，支持ET-01开展针对β地中海贫血患者的后续临床试验研究。

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）再生医学诊疗中心主任，该项临床试验的主要研究者施均教授表示：“很高兴看到这位原本需要每两周进行一次输血治疗的患者在接受ET-01的治疗后，自2021年2月起成功摆脱输血。我们正在开展更加深入的研究工作，以进一步明确基因编辑后的造血干细胞在患者接受治疗后是如何进行植入和分化并完成造血系统重建，希望能够揭示基因编辑在短期和长期对患者可能的影响。”

“此次研究数据初步验证了ET-01的安全性，以及其能够为患者带来长期、显著的临床疗效的潜力，”博雅辑因首席执行官魏东博士表示：“基于领先的基因编辑技术和对造血干细胞领域的深入研究，我们正竭尽所能地推进ET-01的临床进展，以期尽早为输血依赖型β地中海贫血患者带来一次性治愈的希望。”

目前ET-01的多中心I期临床试验正在开展，并于今年早些时候完成了所有患者入组。

海报展示详细信息：

标题：临床试验EDI001的初步安全性和有效性结果：研究者发起的关于CRISPR/Cas9修饰的自体CD34+造血干祖细胞治疗输血依赖型β地中海贫血患者的试验

摘要编号：4778

分会场：801.基因治疗: 3号海报

时间：2022年12月12日下午6:00-8:00（美国东部时间）；2022年12月13日上午7:00-9:00（北京时间）

地点：Ernest N. Morial Convention Center, Hall D

汇报者：中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）再生医学诊疗中心主任，施均教授

关于ET-01

ET-01，即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液，是处于临床研发阶段的、自体的、体外基因编辑细胞疗法在研产品，用于治疗输血依赖型β地中海贫血。ET-01是中国首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑和造血干细胞疗法在研产品。

关于博雅辑因

博雅辑因是一家专注基因编辑技术转化的、处于临床阶段的全球性生物医药企业，致力于针对未被满足临床需求开发变革型疗法。

公司基于在基因编辑技术、高通量基因组编辑筛选和生物信息等方面的科研和技术实力，推进国际领先的体外和体内基因编辑疗法开发。公司已经建立了包括体外疗法造血干细胞平台、体内疗法RNA碱基编辑平台、体外疗法通用型CAR-T平台在内的多个治疗平台。

博雅辑因成立于2015年，总部位于北京，办公地点分布于广州、上海以及美国大波士顿地区。如需了解更多信息，敬请访问公司官网：www.EdiGene.com。

转自：“生物世界”微信公众号

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