【文献译读101】在临床试验中，疗效与有效性的语言是混乱的

文献分享会

目的： 研究作者使用efficacy或effectiveness语言描述其临床试验的频率。

研究设计： 对发表在影响因子排名前25位的精神病学杂志和前5位的全科医学杂志上的临床试验进行混合方法审查，主题为精神分裂症、抑郁症、药物使用或自杀。

结果： 93项试验使用了efficacy语言，64项使用了effectiveness语言，70项试验没有使用任何术语，45项试验同时使用了efficacy和effectiveness语言。

结论： 在少数试验中，作者交替使用了efficacy和effectiveness的术语，这表明这些术语之间的区别没有得到一致的保持。这些术语很容易被重叠使用。

临床试验是循证医学的基础，传统上被分为疗效（efficacy）试验和有效性（effectiveness）试验。这些试验有不同的目标。疗效试验，优先考虑内部有效性，重点关注干预措施在理想情况下是否有效。有效性试验，优先考虑外部有效性，评估干预措施在现实世界中是否有效。虽然设计元素有时会重叠，但传统观点认为，没有一项试验能同时优化内部和外部有效性，因此必须做出战略选择。

最近，作为疗效和有效性试验排除标准的混合方法研究的一部分，我们回顾了2018-2022年间在影响因子排名前25的精神病学期刊和前5的全科医学期刊上发表的272项独特的临床试验，涉及四种重要的精神疾病（精神分裂症N=107，抑郁症N=67，应用精神作用物质所致精神障碍N=77，或自杀N=27；6项试验出现在不止一个文献搜索中；搜索参数和引用情况可供索取）。两位作者审查了每份出版物，以确定试验是否使用疗效语言（efficacy/efficacious）或有效性语言（effectiveness/effective）来描述其目标和方法，并描述试验干预的特点（药物治疗、心理治疗、其他）。对不一致的地方进行讨论以达成共识。

在这个样本中，有93项试验使用了疗效语言，64项使用了有效性语言，70项既没有使用术语（如“effect”），而令人惊讶的是，有45项试验同时使用了疗效和有效性语言来描述研究（表1）。虽然世界各地都有这样的例子，但相对于欧洲（19%）或其他大洲（20%）的试验，北美的试验较少使用“两者”的术语（13%）。总的来说，相对于药物治疗（12%）和其他干预措施（14%），心理治疗试验在使用“两者”术语的试验中占了很大比例（30%）。

鉴于长期以来将疗效和有效性试验分开的做法，我们没有想到会有大量的试验在描述同一试验时使用这两个术语。在某些情况下，这个词的选择是经过深思熟虑和解释的，比如作者在设计研究时同时考虑了疗效和有效性因素，或者在研究中评估了疗效和成本效益。然而，在许多情况下，作者似乎是在交替使用疗效和有效性的语言。由于疗效和有效性试验的目标是如此不同，不幸的是，区分它们的语言是如此相似。存在其他的语言，在这些语言中，试验被描述为实用性的（主要是为了确定干预措施在通常条件下的效果）与解释性的（主要是为了确定干预措施在理想情况下的效果），可能不太容易出现重叠的用法。提高临床试验表述的清晰度和一致性至关重要，尤其是对于面向全球受众的研究。最终，用散文描述一项试验的目标是在理想情况下还是在现实世界中评估一项干预措施可能是无可替代的。

转自：“一起学科研”微信公众号

如有侵权，请联系本站删除！