STTT：四川大学华西医院开发双AAV载体先导编辑，治疗遗传性失明
2023/2/22 16:56:26 阅读：129 发布者：
近日，四川大学华西医院魏于全院士、杨阳研究员、陆方教授等在《Signal Transduction and Targeted Therapy》期刊发表了一篇研究论文。该研究以断裂蛋白质内含子和双AAV载体为基础，对先导编辑进行优化，并对先天性黑蒙症小鼠模型进行治疗，精确且高效（最高编辑效率达16%）修复了小鼠视网膜细胞的致病基因突变，恢复了RPE65蛋白的表达，挽救了视网膜和视觉功能，且没有检测到脱靶编辑。这项研究为通过先导编辑治疗遗传性视网膜疾病奠定了基础。（DOI：10.1038/s41392-022-01234-1）
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