五例红斑狼疮患者经CAR-T细胞治疗后病情得到持续缓解

Nature Medicine 刊文报告了接受 CAR-T 细胞实验性治疗的五名红斑狼疮患者病情均得到改善。

系统性红斑狼疮(Systemic lupus erythematosus，SLE)是一种以适应性免疫系统激活、双链DNA自身抗体形成和器官炎症为特征的危及生命的自身免疫性疾病，自身抗体会攻击健康的组织和器官。参与治疗的5名SLE患者有4名女性、1名男性，中位疾病持续时间为4年，现有的几种免疫抑制药物治疗对他们均无效，因此纳入使用嵌合抗原受体(Chimeric antigen receptor，CAR) T细胞项目。

治疗使用慢病毒Anti-CD19 CAR 载体转导SLE患者的自体T细胞，扩增后以每公斤体重1×106个CAR-T细胞的剂量注入。通过CAR - T细胞在体内靶向B细胞表面产生的CD19蛋白，使得B细胞深度耗尽，改善临床症状，实现了患者实验室参数正常化。B细胞是抵抗麻疹等传染病的重要手段，幸运的是，治疗不会使其永久消失。几个月后，患者的B细胞又重新出现，且狼疮不会再次发生。根据DORIS标准，所有5名患者的体征和症状在3个月后均得到了持续的改善。

在较长时间的随访（8至12个月)中，CAR - T细胞治疗耐受性良好，只有轻微的细胞因子释放综合征。数据表明CD19 CAR-T细胞转移在SLE中是可行的、可耐受且高效的。

研究人员在《Nature Medicine 》上表示，这种被称为CAR-T细胞疗法的治疗似乎重置了患者的免疫系统，使他们的自身免疫疾病得到缓解。目前还不清楚这种缓解能持续多久，也还不能确定这种疗法是否对所有患者都有效。

文献原文：

Anti-CD19 CAR T cell therapy for refractory systemic lupus erythematosus

转自：“科研腔”微信公众号

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