生命科学周报

医学科学：不一样的癌症疫苗！同时调动NK细胞和T细胞 诱导小鼠肿瘤消退；Vertex/CRISPR基因编辑疗法exa-cel最新临床试验结果公布；治疗自身免疫性肾病 RNAi疗法2期临床结果积极；可让患者脱离胰岛素治疗2年以上 糖尿病再生疗法展现“功能性治愈”潜力；

生物科学：不一样的癌症疫苗！同时调动NK细胞和T细胞 诱导小鼠肿瘤消退；治疗T细胞恶性肿瘤潜在的治疗靶点获揭示；

技术突破：生命起源于海洋，研究首次证明人类中耳曾经是鱼类用来呼吸的鳃；

不一样的癌症疫苗！同时调动NK细胞和T细胞 诱导小鼠肿瘤消退

近日，来自哈佛丹娜法伯癌症研究院报道了一种新型疫苗设计方案，这种疫苗通过提高肿瘤细胞表面激活配体MICA和MICB（MICA/B）表达，诱导NK细胞和T细胞免疫应答。这种疫苗在小鼠体内诱导肿瘤消退，在非人类灵长类动物中具有良好的安全性。MICB-vax预计明年开展临床I期试验，其中，血清中脱落的可溶性MICA和MICB将作为患者入组的主要生物标志物。

Vertex/CRISPR基因编辑疗法exa-cel最新临床试验结果公布

日前，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics公司公布了基于CRISPR/Cas9的基因编辑疗法exagamglogene autotemcel（exa-cel，曾用名CTX001），治疗输血依赖型β地中海贫血（TDT）或严重镰刀型细胞贫血病（SCD）患者的最新临床试验结果。新闻稿指出，从总计75名患者中获得的结果显示，exa-cel具有一次治疗，提供功能性治愈的潜力。

治疗自身免疫性肾病 RNAi疗法2期临床结果积极

Alnylam Pharmaceuticals近日宣布其RNAi药物cemdisiran（ALN-CC5）2期临床试验的顶线结果。Cemdisiran由Alnylam与再生元（Regeneron Pharmaceuticals）合作开发，用以治疗IgA肾病（immunoglobulin A nephropathy）。Cemdisiran被设计靶向补体途径中的补体C5蛋白。试验的总体疗效与安全性的积极结果支持Alnylam继续进行cemdisiran单药治疗IgA肾病临床试验的发展。

可让患者脱离胰岛素治疗2年以上 糖尿病再生疗法展现“功能性治愈”潜力

日前，Sernova公司在美国糖尿病协会科学会议上公布了独特的细胞袋（cell pouch）系统的1/2期临床试验结果。最新结果显示，在3名此前依赖胰岛素治疗的1型糖尿病患者中，接受细胞袋包装的胰岛组织移植后，这三名患者已经分别脱离胰岛素治疗超过2年，6个月和3个月。据悉，这一结果展现了细胞袋系统“功能性治愈”依赖胰岛素的糖尿病患者的潜力。

不一样的癌症疫苗！同时调动NK细胞和T细胞 诱导小鼠肿瘤消退

近日，来自哈佛丹娜法伯癌症研究院报道了一种新型疫苗设计方案，这种疫苗通过提高肿瘤细胞表面激活配体MICA和MICB（MICA/B）表达，诱导NK细胞和T细胞免疫应答。这种疫苗在小鼠体内诱导肿瘤消退，在非人类灵长类动物中具有良好的安全性。MICB-vax预计明年开展临床I期试验，其中，血清中脱落的可溶性MICA和MICB将作为患者入组的主要生物标志物。

治疗T细胞恶性肿瘤潜在的治疗靶点获揭示

近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员李鹏课题组研究揭示CCR8（CCR8是一种趋化因子受体）可作为治疗T细胞恶性肿瘤潜在的治疗靶点，为临床上CCR8阳性的T细胞恶性肿瘤患者提供新的治疗策略。研究人员首先在临床肿瘤样本和肿瘤细胞系上证明了ATLL表达高水平的CCR8；接着，研究人员构建了2种靶向CCR8 CAR T细胞，并发现靶向CCR8 CAR T细胞不会攻击自身细胞，从而不会产生严重的自残现象，因此不影响自身CAR T细胞的扩增。该研究为表达CCR8阳性的肿瘤患者（不仅是血液肿瘤也包含实体肿瘤）提供了一种新的治疗方法和治疗策略。 

生命起源于海洋 研究首次证明人类中耳曾经是鱼类用来呼吸的鳃

生命起源于海洋已经成为科学届的普遍认知。然而从鱼类到人类这中间的进化历程却众说纷纭。近日，中外合作团队一项最新研究成果首次证明了人类的中耳曾经是鱼类用来呼吸的鳃，并从进化角度解释了人类耳朵和口腔是如何形成连贯相通的。在本研究中，研究人员花费4年时间从野外工作中成功获得了仅有指甲盖大小的盔甲鱼化石，随后同国外研究团队合作使用同步辐射X射线显微成像技术对样品进行了三维无损扫描，并花费一年时间对7件标本进行了三维重建，完好重现了盔甲鱼中的所有脑区、感觉器官、头部神经及血管通道。