CNS快讯 | 基因疗法使B细胞产生所需抗体， 一次性注射治疗艾滋病成为可能

近日，以色列一项新研究为艾滋病治疗提供了一种新的独特方法，有望开发成相关疫苗或促成一次性治疗艾滋病。该项技术利用了B型白细胞，这些白细胞能在患者体内进行基因改造，并分泌针对艾滋病病毒（HIV）的中和抗体。相关研究于近日发表在《Nature》上。

在过去的20年里，科学家尝试将艾滋病从致命转变为慢性治疗，许多患者的生活由此而得到了改善。然而，找到可为患者提供永久治愈的方法，还有很长的路要走。

B细胞是一种白细胞，负责产生针对病毒、细菌等的抗体。B细胞在骨髓中形成，当它们成熟时，会进入血液和淋巴系统，并从那里进入身体的不同部位。

到目前为止，只有少数科学家能够在体外设计B细胞。在本研究中，特拉维夫大学阿迪·巴泽尔实验室首次开发出一次性注射治疗艾滋病的新方法。他们通过基因工程在体内对B细胞进行改造，让这些细胞产生所需的抗体。基因工程是用源自病毒的病毒载体完成的，病毒载体经过工程改造，不会造成损害，而只是将编码抗体的基因带入体内的B细胞。

研究人员已能准确地将编码抗体基因引入B细胞基因组中的所需位点。所有接受过治疗的模型动物都有反应，血液中含有大量所需的抗体，并确保实际上能有效中和实验室培养皿中的HIV病毒。

研究人员称，他们结合了CRISPR将基因引入所需位点的能力，以及病毒载体将所需基因带到所需细胞的能力，从而改造了患者体内的B细胞。研究人员使用了腺相关病毒（AAV）家族的两种病毒载体，一种载体去编码所需的抗体，另一种载体去编码CRISPR系统。当CRISPR切入B细胞基因组中的所需位点时，它会指导基因的引入：编码仅针对HIV病毒的抗体基因。

研究人员预期，在未来几年内，将能以这种方式生产治疗艾滋病、其他传染病和某些由病毒引起的癌症（如宫颈癌、头颈癌）的药物。

当工程B细胞遇到病毒时，病毒会刺激并“鼓励”它们分裂，所以科学家正在利用疾病的真正原因来对抗它。现在开发的这种创新治疗方法，可通过一次性注射击败病毒，极大可能改善患者的病情。更重要的是，如果病毒发生变化，B细胞也会发生相应的变化去对抗它，可以说，这是创造了有史以来第一种可在体内进化并在长久“军备竞赛”中击败病毒的药物。