生命科学周报 | 威斯腾生物生命科学周报05·30

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医学科学：FDA批准诺华CAR-T疗法Kymriah®用于复发或难治性滤泡性淋巴瘤；华纳药厂：泮托拉唑钠肠溶片通过仿制药一致性评价；超四成患者80%头发可再生 JAK抑制剂3期临床结果积极；治疗非小细胞肺癌 Mirati公布KRAS抑制剂最新结果；

生物科学：年轻血液能让衰老机体变年轻！学者发现其中奥秘；自闭症儿童与父母玩玩具时表现出典型的联合注意力；

技术突破：帕金森病诊断生物标志物面世，快速低成本血清检测成为可能；

医学科学

FDA批准诺华CAR-T疗法Kymriah®用于复发或难治性滤泡性淋巴瘤

诺华近日宣布，FDA 已加速批准CAR-T疗法Kymriah® (tisagenlecleucel) 用于治疗经两线或多线全身治疗后的复发或难治性 (r/r) 滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。此次批准基于II期ELARA试验的数据，这是一项单臂、开放标签试验，对90名患者的疗效进行了评估，中位随访时间约为17个月。接受 Kymriah 治疗的患者中有86%获得了缓解，其中68%的患者获得了完全缓解。Kymriah 治疗的持续临床获益得到证实——在达到完全缓解的患者中，85%在12个月时仍有缓解。

华纳药厂：泮托拉唑钠肠溶片通过仿制药一致性评价

5月29日，华纳药厂发布公告称，公司于近日收到国家药监局核准签发的关于泮托拉唑钠肠溶片的《药品补充申请批准通知书》。经审查，该药品通过仿制药一致性评价。泮托拉唑钠肠溶片是第三代新型质子泵抑制剂，主要用来治疗十二指肠溃疡、胃溃疡、中、重度反流性食管炎，与克拉霉素和阿莫西林，或克拉霉素和甲硝唑，或阿莫西林和甲硝唑配伍用能够根除幽门螺杆菌感染。

超四成患者80%头发可再生 JAK抑制剂3期临床结果积极

近日，Concert Pharmaceuticals（以下简称Concert）宣布，3期临床试验THRIVE-AA1获得积极顶线结果，该试验评估了其口服在研药物CTP-543在成人中度至重度斑秃患者中的疗效。据悉，在THRIVE-AA1研究中，CTP-543在8 mg和12 mg两种研究剂量下均达到让头皮毛发再生的主要终点和关键次要终点。早在治疗第八周即可观察到具有统计学意义的头发再生。

治疗非小细胞肺癌 Mirati公布KRAS抑制剂最新结果

Mirati Therapeutics宣布，其KRAS G12C抑制剂adagrasib，在治疗携带KRAS G12C突变的经治非小细胞肺癌患者的2期临床试验中获得积极结果。目前adagrasib正在接受美国FDA的审评。再鼎医药拥有这款创新疗法在大中华区的独家开发和商业化权益。Adagrasib是一款具有高度特异性的强力口服KRAS G12C抑制剂，经过优化设计具有持久的靶点抑制能力。Adagrasib具有长达24小时的半衰期和广泛的组织分布，而且能够穿过血脑屏障，有助于最大限度地发挥药物效力。

生物科学

年轻血液能让衰老机体变年轻！学者发现其中奥秘

近日，中科院动物研究所、中科院北京基因组研究所等合作通过构建异体共生模型，使年老小鼠和年轻小鼠的血液“互通互换”，5周后，年老个体多个组织的衰老标志物显著降低。研究者指出，本项研究中的“血液互换”和“输血”是两种概念，目前并没有明确证据能表明，输入年轻血液可以延长动物或人的寿命，这种做法也是不可取的。即便是异体共生实验，本项研究也仅深入解析了小鼠的7个组织器官，这与人们通常理解的全身试验还有较大差距。从小鼠到人体，从分子机制到干预手段开发以及临床试验，还有很长的路要走。

自闭症儿童与父母玩玩具时表现出典型的联合注意力

一项研究显示，在更自然的游戏环境中观察幼儿有助于改变现状。通过使用头戴式摄像镜头来跟踪儿童玩玩具时的眼部运动，科学家测量了儿童与父母同时看同一件玩具的时间，进而观察到自闭症儿童达到了典型的联合注意力水平。研究人员使用该追踪技术研究了正常发育儿童，结果发现儿童在一起玩玩具时，不会经常看父母的脸。这意味着在一些更自然的环境中，目光追随可能不是获得联合注意力的有效线索。相反，正常发育的孩子会跟随父母的手——父母的手经常触摸或握着玩具——来了解父母在看什么。

技术突破

帕金森病诊断生物标志物面世，快速低成本血清检测成为可能

日本神户大学和广岛大学的科学家成功开发出一种生物标记物——药物代谢酶细胞色素P450，只需30毫升血清样本，就有可能快速、廉价地诊断出帕金森氏病。最新发现有助弄清楚导致该疾病的分子机制并催生出帕金森病新疗法。研究人员对帕金森病模型大鼠和人类帕金森病患者开展了“P450抑制试验”，结果表明，对于模型大鼠和人类受试者，将健康个体和帕金森病个体分开的准确率为85%-88%。

转自：威斯腾生命科学研究院

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