基因疗法为成年人听力恢复带来新希望
2023/7/4 8:45:16 阅读：36 发布者：
据预测，到2050年，全球会有24.5亿人存在中度以上听力受损问题。目前流行的助听器使用和人工耳蜗都不能使患者的听力完全恢复。相对来说，基因疗法更具前途。在解剖结构上，脑脊液和内耳液通过耳蜗导水管（cochlear aqueduct）连接。近日，丹麦哥本哈根大学健康与医学科学系Maiken Nedergaard团队通过影像学和显微观测技术发现，注射到脑脊液中的示踪剂可通过成年小鼠耳蜗导水管的分散传输到达内耳。经脑室内单次注射携带溶质载体家族17成员8基因（Slc17A8，编码囊泡谷氨酸转运体-3（VGLUT3））的腺病毒可通过恢复内毛细胞中VGLUT3蛋白的表达，使成年Slc17A8基因缺失小鼠的听力回到正常。据了解，内耳基因疗法已经能使新生小鼠完全恢复听力，而丹麦团队的研究表明，脑脊液转运是将基因输送到成年动物内耳的一条可行途径，为基因治疗恢复成人听力带来新希望。
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https://www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.abq3916
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