摘要
许多医学学科都在进行精准医学的研究，然而，精准康复的力量还没有被发掘出来。精准医疗的目的是在正确的时间、正确的环境下为正确的人提供正确的干预，最终提高我们所提供的护理的价值。迄今为止，精准医疗工作很少关注个人层面的功能，但精准康复准备改变这种状况，将对功能的关注带入更广泛的精准医疗事业。要做到这一点，必须通过精确测量个人在身体、认知和社会心理领域的能力，根据他们的功能水平确定亚群。电子健康记录的采用、数据存储和分析的进步以及测量技术的改进使这种转变成为可能。这里我们详细介绍了精准康复框架的关键组成部分，包括：1）各种研究设计的协同使用；2）标准化功能测量的需要；3）精确和纵向的功能测量的重要性；4）综合数据库的效用；5）预测分析的重要性；以及6）系统和团队科学的需要。精准康复有可能彻底改变临床护理，优化所有个体的功能，并放大康复在医疗保健中的价值；然而，为了获得精准康复的好处，康复界必须积极追求这一转变。
引言
精准医学被定义为“旨在优化特定患者群体的效率或治疗效果的医疗服务。”1 这种方法通过改变“一刀切”的理念，来解决医学无法提供有效、高效和以价值为导向的医疗服务的问题，在这种方法中，我们确定每个特定患者的疾病风险，预测每个特定患者对特定治疗的反应，并在适当的时间、地点和环境下部署干预措施，以减轻疾病的影响。2, 3 因此，精准医疗的核心是识别具有特定特征的个人亚群，这些特征与他们的疾病进展和结果有关。然后，临床护理可以以有效和高效的方式针对特定的亚群个体。也许精准医疗的一个不太受重视的组成部分是精确测量和诊断工具的重要性。Hamburg和Collins(2010)强调了这一点，他们写道：“个性化医疗的成功取决于是否有准确的诊断测试，以确定哪些患者可以从目标疗法中受益。”3 因此，通过准确的测量工具和分析方法来确定和描述亚群，并提供有针对性的临床护理，是精准医疗的核心。
许多医学学科都在进行精准医疗的努力。例如，在肿瘤学中，精确的诊断工具被用来识别肿瘤的特征，然后用来指导对特定患者进行特定的干预。然而，精准医学在康复领域的力量（即精准康复）才刚刚开始被探索。与精准医疗一样，精准康复寻求在正确的时间为正确的人提供正确的干预。然而，与其他医学领域不同，精准康复的重点是防止功能衰退和保持功能独立。由于一个人的功能是所有患者在医学上的突出结果，精准康复为康复领域提供了一个机会，使我们能够在恢复和维持功能方面贡献我们的专业知识，无论疾病如何，以确保提供有价值的护理。然而，由于功能反映了生物、心理、社会和环境因素之间极其复杂的相互作用，与其他精准医疗计划相比，精准康复面临独特的挑战。
为了说明精准康复的力量，我们考虑一个案例。多发性硬化症是一种慢性进行性疾病，通常在40岁之前开始发病。4 对多发性硬化症患者来说，一个重要的结果是他们继续工作的能力，特别是由于多发性硬化症的诊断往往是在个人充分就业的时候做出的。5, 6 这一指标很重要，因为离开工作岗位会造成经济负担，造成社会隔离，并降低生活质量。5, 7, 8 离开劳动力可能是由于各种原因，包括认知、身体或社会心理功能的下降。5, 7, 8 由于这个原因，离开劳动力的确切原因和确切时间是高度可变的。这反过来又影响了康复专业人员主动干预的能力，以推迟或防止多发性硬化症患者离开工作岗位。在这个例子中，精准康复将使康复专业人员能够描述和预测哪些多发性硬化症患者有可能离开劳动力市场，以及出于什么原因。这样就可以根据每个人的情况提供积极和及时的干预措施，因此，在优化康复服务效率的同时，最大限度地提高个人的工作能力。虽然这只是精准康复应用的一个例子，但它说明了在正确的时间向正确的人提供干预措施会对护理的价值产生重大影响。
最近的技术进步使现在成为加速精准康复工作的理想时机。首先，电子健康记录的广泛采用以及数据存储、分析和计算方面的改进促进了人口水平的研究，可以用来确定可以指导有针对性的干预措施的个人亚群。此外，人们越来越认识到开放科学和数据共享的价值，它可以促进获取精准康复分析所需的大量数据集。此外，技术在社区的迅速普及可以被用来以非侵入性的方式跟踪每天、每周、甚至每分钟的身体、认知和社会心理功能。总之，目前的环境和潮流为康复界提供了一个机会，通过改善所有个人的功能和减少残疾的发展，在人口健康方面发挥基本作用。在这篇评论中，我们将详细介绍推进精准康复所需的关键组成部分。具体来说，我们将讨论1）各种研究设计的协同使用，2）标准化功能测量的需要，3）精确和频繁的功能测量的重要性，4）综合数据库的效用，5）预测分析的重要性，以及6）系统和团队科学的需要。
协同使用研究设计
精准康复的核心是确定具有临床意义的患者亚群，这些亚群具有共同的特征，可以指导提供有针对性的临床护理。要做到这一点，我们必须考虑到患者群体的异质性。目前，解释型随机对照试验，即研究理想条件下的干预效果，被认为是最高级别的证据。9-11然而，这种类型的研究设计的特点是严格的纳入和排除标准，导致特定的患者亚群无意中的代表性不足，因此，减少了参与旨在指导临床护理的研究的患者的异质性。12-16 此外，解释性随机对照试验的主要结果是平均治疗效果，这是一个掩盖个人对治疗反应的异质性的指标。这些特点限制了解释性随机对照试验在回答应该向谁提供干预方面的效用。因此，如果我们要推进精准康复，就必须重新考虑我们如何评估证据以及我们对各种研究设计的重视程度。14, 18 我们必须协同使用各种研究设计，包括观察性研究、解释性随机对照试验和实用性随机对照试验来推进精准康复，而不是将一种研究设计置于证据等级的顶峰。
这些研究设计的优点和局限性应该得到深思熟虑的考虑，这样才能从战略上一起利用它们来推进精准康复。例如，观察性研究（如横断面研究、回顾性队列研究、比较有效性研究）利用了来自异质性患者群体的真实世界数据。因此，他们可以说明和了解不同患者群体的变异性，然后用来指导提供有针对性的护理，这是精准康复的核心。18 此外，这类工作的数据可以为数据库做出贡献，可以用来进行更多大规模的、基于人群的研究。观察性研究也很重要，因为它们的结果可以用来为解释性和实用性随机对照试验的纳入和排除标准提供信息，确保有希望的干预措施在正确的患者身上得到测试。重要的是，务实的随机对照试验，或在现实世界环境中测试干预措施的研究，对精准康复至关重要，因为目标干预措施必须在临床实践中发挥作用，而不仅仅是在解释型随机对照试验测试的理想条件下。因此，通过了解各种研究设计的优势和劣势，我们可以利用各种方法的优势来实现精准康复。
在康复领域，现实世界的观察性研究、亚组识别、解释性随机对照试验和实用性随机对照试验的协同使用，以提供有针对性的康复干预，在腰痛患者的研究中得到了很好的说明。在这一患者群体中，根据观察工作，提出了一个基于治疗的分类系统，便于根据病史和临床表现对腰痛患者进行系统分类。19 在这个框架中，腰痛患者可以被划分为四个亚组之一，以指导干预措施的提供。例如，在一个亚组中，个人报告说当他们坐着的时候背部疼痛较轻，经检查，当他们做屈曲运动时，他们的疼痛得到改善。另一个亚组则报告局部的、单侧的疼痛，并且在检查时表现为骨盆不对称。使用一个基于治疗的分类系统，这两个患者的表现代表了独特的亚组，需要不同的治疗方法。在临床护理中采用这一框架之前，已经进行了许多不同设计的研究。具体来说，观察性研究确定了临床指标区分所建议的亚组的能力20和分类系统的可靠性。21 此外，解释性和实用性的临床试验评估了基于治疗的分类方法的有效性22-25，并确定了如何在临床护理中最好地实施它。26, 27 这说明协同研究有能力识别亚群，然后将有关亚群的知识转化为可操作的临床干预措施。
其他患者群体也需要这种方法，包括那些传统上接受康复服务的患者（如中风），以及那些康复并不总是临床护理的标准部分，但有些人可能从康复中受益，以最大限度地提高功能和减少残疾（如慢性阻塞性肺病28）。关键的是，为了实现这种研究设计的协同使用，我们必须对研究人员和临床科学家进行解释式随机对照试验以外的研究设计培训。我们还需要对未来的临床医生和研究人员进行有关证据等级的教育，即临床试验并不总是最好的证据水平，相反，当多个不同设计的高质量研究指向同一结论时，证据是最有力的。这为改造临床护理提供了最有力的科学支持。最后，我们必须确保创造环境，让医院、社区提供者和大学能够合作，利用临床医生和研究人员（如康复研究人员、流行病学家、医疗经济学家）的专业知识，用各种方法进行质量研究。这只有在医疗机构和学术机构的领导层的支持下，以及在促进这些合作并使之转向协同使用研究设计的激励措施（例如，有针对性的资金公告）下，才会发生。
标准化的功能测量
精准康复要求我们准确、一致和纵向地测量功能。然而，测量功能尤其具有挑战性，因为它是一个复杂的结构；它包括对身体、认知和社会心理等领域的损伤、活动限制和参与的评估。此外，目前存在许多衡量这些领域功能的标准，导致不同的康复专家和不同的医疗系统选择不同的衡量标准。例如，一个临床医生可能使用PROMIS抑郁症问卷来评估抑郁症，另一个可能使用老年抑郁量表，还有一个可能使用医院焦虑和抑郁量表。尽管这些临床医生都使用了客观的测量方法，但测量工具的不一致性对利用电子健康记录中的大量数据提出了挑战。由于这个问题，已经有一些努力来指导特定患者群体和特定康复领域的功能测量的选择。例如，物理治疗研究学会创建了EDGE（指导疗效的评估数据库）工作组，以确定在每个临床环境中，特定患者群体应使用的指标，如肿瘤学29和脊髓损伤30。虽然这些建议是有用的，但它们并不是为了将临床数据用于研究或建立一套核心的衡量标准而创建的，也不是为了在任何环境下使用。因此，为了利用临床护理过程中收集的数据来实现精准康复，亟需开发一套核心的功能测量数据，用于临床实践。
这种类型的核心数据集必须由临床专家和研究人员合作创建。通过这种合作，可以解决不同医疗环境所特有的障碍。这种合作将确保所选择的指标可以在不同的环境和患者群体中实施，同时产生临床护理和研究所需的数据。理想情况下，核心数据集与患者的诊断无关，以最大限度地提高所收集数据的一致性，同时促进其实施。重要的是，这个可用于任何患者群体的核心数据集需要辅以特定疾病的指标。脑复苏核心是一个例子，临床医生和研究人员成功合作，在三个地区的医疗系统中为中风人群开发了一个核心数据集31，32。
除了与临床专家合作外，还需要采取其他一些策略来解决实施障碍。例如，医疗计费专家可以协助识别和克服实施核心数据集的财务障碍。激励措施，如过渡到按绩效付费而不是按服务收费的系统，将为收集标准化的结果测量提供额外的动力。还需要医疗信息员在每个医疗系统内实施标准的文件做法，以确保对核心数据集产生的数据的访问和使用。最后，由专业组织支持的跨学科工作组也将有助于研究在这样的数据集中包括哪些内容以及如何鼓励其实施。
精确和频繁地对现实世界的功能进行纵向测量
虽然标准化的核心数据集对精准康复至关重要，但临床测量也有局限性。例如，在临床护理时进行的功能测量只能提供个人功能的一个不连续的快照。此外，它们通常提供信息含量相对较低的数据，而且对现实世界的功能来说，其生态学上的有效性往往很有限。因此，改善我们在身体、认知和社会心理领域测量真实世界功能的频率和分辨率是精准康复工作的基础。
新技术（如可穿戴设备33-35，应用程序36, 37）正在出现，可以持续、非侵入性地、客观地监测现实世界的身体、认知和社会心理功能。这些技术能够实现自动化的远程评估，提供的信息内容比离散的临床访问所能收集到的要多得多，因此可以推进精准康复。例如，可穿戴设备38和基于视频的技术（如人体姿势估计算法39-41）正被用于远程获取有关身体功能的高信息含量数据。同样，诸如基于网络的认知评估、42计算机使用模式的二次分析、43、44和智能家居设备45、46等技术也显示出监测认知和社会心理功能的前景。
尽管技术有望在现实世界中精确测量功能，但仍有一些挑战必须解决。Lang等人（2020年）最近的一篇评论详细介绍了这些挑战，特别是与临床护理中广泛采用可穿戴设备有关。这些挑战包括临床实践中的时间限制、在临床疗程中引入不计费的时间、解释大量数据的困难以及设备的成本。33 虽然这些障碍是专门针对与身体功能有关的技术而概述的，但在监测认知和社会心理功能方面也存在类似的挑战。为了利用对功能的精确测量，我们必须制定策略来克服这些障碍。因此，临床专家、工程师和康复研究人员之间的合作是至关重要的。这些合作可以确保为监测功能而开发的技术是负担得起的，易于实施的，并在生态学上有效。虽然这些方法产生的大量数据对精准康复很有帮助，但它也会使解释变得很有挑战性。因此，开发便于分析和解释的工具对于精准康复的成功至关重要。例如，最近开发了从可穿戴设备获得的数据中得出常见临床指标（如Fugl Meyer评估）的算法。47, 48 此外，从大型数据流中确定与认知能力下降有关的新指标，如花在电脑上的时间43或步态速度的变异性，也很有前景。45 这两种方法都有助于将大量的数据转化为可解释的信息，从而指导临床干预。
为了将这些技术整合到临床护理中以实现精准康复，我们需要与医疗信息学家合作，他们可以帮助在电子健康记录中呈现这些信息。此外，这种高信息量技术的价值必须得到明确的证明，无论是对患者还是对医疗系统。这需要康复研究人员、工程师和医疗经济学家之间进一步合作，以证明这些方法对功能结果和成本的影响。反过来，通过证明精确和一致的功能纵向测量的价值，可以改变报销做法，以克服目前与这些方法相关的时间和计费障碍。
全面的、维护良好的数据库
由于精准康复需要使用大量的、异质的样本，因此需要建立大型的、全面的、维护良好的数据登记册。这些数据库可以用来产生假设，进行分析，开发预测模型，并最终指导精准康复。电子健康记录是一个很有前景的途径，因为它包含了大量的纵向收集的数据。以安全的方式汇集各医疗系统的数据，例如像国家COVID队列合作组织（N3C）49那样，可以增加通过临床护理收集的数据的力量。此外，登记处（如All of Us）和索赔数据提供了利用现有大型数据源促进精准康复的机会。然而，在与这些数据源的合作中，也有一些挑战，如数据质量。50-52 为了尽量减少这些挑战，数据输入必须标准化。标准化包括如何收集指标（在上文“功能的标准化测量”部分讨论）和记录的一致性。
在一个医疗系统内，数据的收集和记录方式的标准化是至关重要的。为了说明这一点，让我们考虑以前的功能水平，这是在开发功能预测模型时需要考虑的一个重要测量指标。这个指标可以被记录为一个离散的字段，也可以是自由文本，或者两者都是。当医疗系统以不同的方式记录这个指标时，就会影响到提取数据的能力，因为不清楚在电子健康记录中何处可以找到它。这反过来又会造成有偏见的登记，即这种数据只存在于特定的患者子集。此外，记录指标的单位必须是标准化的。例如，让我们考虑一下步态速度，这是衡量身体功能的一个常见指标。这个指标通常是从10米步行测试中计算出来的，用步行的米数除以步行的时间。然而，即使在具体的字段中输入，预期的单位也是模糊的。具体来说，往往不清楚是应该输入行走10米所需的时间，还是应该输入计算出的步态速度。这给数据的质量带来了挑战，并突出了医疗信息员、临床专家和研究人员之间紧密合作的重要性，以确保关键变量的记录一致。
将各医疗系统的数据集中起来创建质量数据库，依赖于每个医疗系统的数据质量，但也带来了额外的挑战。一个巨大的挑战是，在不同的医疗系统中，放在同一指标上的标签很少是相同的。例如，在一个中心输入步态速度的字段可能被标记为一个独特的数值，而另一个中心可能被标记为一个不同的数值。因为在同一个指标上有两个独特的标签，除非创建一个共同的标签，否则不可能使用两个医疗系统的数据。换句话说，每个医疗系统的数据必须被协调，以确保跨医疗系统的大型数据库的效用。常见的数据模型，如观察性医疗结果伙伴关系（通常称为OMOP）53-55，是为了促进这种数据的协调。通用数据模型提供了一个框架，临床数据可以被“转化”，以促进大型、跨医疗系统数据库的发展。此外，通用数据模型通过确保所使用的指标和建立队列的方法可以在新的数据集中复制，从而促进研究的可重复性，进一步加速精准康复工作。为了充分利用这些大型数据库的潜力，康复界必须在策划功能测量的通用数据模型方面发挥积极作用。这不是一项微不足道的任务；因此，支持专业组织、资助者和医疗机构在这些通用数据模型中为功能指标开发一种通用的“语言”，对于开发精准康复所需的跨医疗系统的大型数据库至关重要。
与这些数据库中的数据类型打交道可能是一种挑战，因为它是庞大的、高度事务性的。与临床专家合作的医疗信息学专家和数据架构师对于处理这些数据至关重要，因为他们了解临床数据如何在常规临床工作流程中输入，如何存储在电子健康记录数据库中，以及在数据收集的时间过程中电子健康记录是否发生了变化。此外，数据科学家、生物统计学家和流行病学家是有用的团队成员，因为他们习惯于处理和解释大型数据源的结果。最后，IT团队和监管机构对于确保符合HIPAA标准的平台是至关重要的，在这个平台上可以访问和分析数据，同时也能保证受保护的健康信息。
专注于预测而不是关联
预测模型允许实施精准康复。高度准确的预测模型的开发使治疗的临床医生能够对他们所护理的每个患者的干预措施做出数据驱动的决定。这与以往康复领域的许多工作形成鲜明对比，后者主要关注关联。关联研究的目的是研究特定因素和相关结果之间的关系，而预测研究的目的是确定一个特定的人是否会经历相关的特定结果。56-59由于这种区别，强关联往往不能转化为强预测。56-60 Varga等人（2020）通过详细说明一个例子，即在治疗一个特定的患者时，通过赔率捕获的强关联并不能转化为预测能力。例如，最近的一次系统回顾发现，超过60%的关于糖尿病的预测性声明的出版物没有报告任何预测性的统计数据；相反，报告了与关联有关的统计数据。58 因此，要转向精准康复，我们必须有意选择统计学方法，重点预测特定个体的结果，而不是特定因素与所关注的结果之间的关系。
机器学习算法的进步使得从关联性分析到预测性分析的转变更容易实现。这些类型的分析能够摄取广泛的患者特征，利用它们来预测特定个体的结果。通过这种方式，它们有助于识别患者的独特亚群（即把患者从大型异质人群中分类为同质亚群）61，62 这有可能指导临床研究，并改变临床护理的方式。然而，这些预测性算法的开发和实施必须谨慎，需要一个多元化的团队来确保最大的准确性和效用。57, 61, 62 例如，当创建一个以精准康复为目标的预测模型时，输入模型的指标必须是可行的，需要临床专家的参与。重要的是，在开发这些算法时，确保数据质量是至关重要的。这需要对输入预测模型的数据进行仔细检查。具体来说，这包括对数据的缺失性、合理性和格式的检查。这些类型的数据质量检查需要对数据的了解和对指标的临床了解，这只能通过研究人员、数据科学家和临床专家之间的紧密合作来实现。
一旦选择了衡量标准，检查了数据质量，就必须建立一个既准确又可推广的模型。因此，应采用交叉验证等技术来避免模型的过度拟合，57。另一个需要考虑的重要因素是将这些预测模型实施到临床护理的能力，这取决于模型的类型及其解释。例如，一些方法，如神经网络，可能对解释有挑战性，因此，可能对实施有挑战。另一方面，分类树或决策树非常容易解释，因此，可能导致更容易实施到临床护理。最后，模型与电子健康记录的整合对于使用这些模型来塑造有针对性的临床护理至关重要。这些考虑对于开发能够推动精准康复的预测模型至关重要。
在康复领域，这些类型的预测模型非常罕见。然而，Predict REcovery Potential（PREP2）算法提供了一个很好的例子。63, 64 在这个算法中，根据中风后3-7天的三个不同指标（身体运动能力、年龄和运动诱发电位），准确预测患者的上肢恢复。能够准确预测有意义的功能结果并能容易地实施到临床工作流程中的算法是精确康复的关键，因为它可以提供一个明确的框架来测试干预措施。这样，如果一个给定的治疗方法在改善基线预测方面是成功的，那么算法就能指导在正确的时间向正确的人提供正确的护理。
系统和团队科学
正如以上各节所强调的，精准康复需要一个全系统和基于团队的方法。有许多专业人员为精准康复团队带来他们独特的专业知识。物理、职业和语言治疗的临床专家与医生和心理学家一起，对开发核心数据集、解释研究结果和实施临床护理的变化至关重要。医疗信息学家在电子健康记录内的数据输入标准化、定位这些数据以及在电子健康记录中实施预测算法方面发挥了独特的作用。此外，信息技术专业人员在支持安全使用大量受保护的健康数据方面具有关键作用。生物统计学家、数据科学家和流行病学家带来了管理、分析和解释大型数据集结果的专业知识。医疗经济学家在证明实施精准康复给患者和医疗系统带来的价值方面发挥着关键作用。需要这个完整的团队来进行高质量的研究，以推进精准康复方法。
要建立这样一个团队，需要我们消除学术机构和医疗系统之间的传统分工。这不是被动的，相反，康复研究人员必须积极寻求医疗系统和学术机构之间的合作。我们必须与领导层接触，以获得机构对这类工作的支持。我们必须接受并解决将知识转化为临床护理所带来的挑战。这包括确保我们开发的目标干预措施的可行性，开发嵌入电子健康记录的决策工具，以及解决实施核心数据集和利用技术监测功能的报销障碍。专业组织必须发挥关键作用，组建工作队，为迈向精准康复建立基准，并在医疗服务提供者和研究人员之间建立联系。同样地，资助者必须通过将精准康复作为优先事项来促进这一转变。通过这一行动，精准康复不仅有助于改变康复领域，而且有助于改变整个医疗保健领域，因为我们在测量和改善功能方面发挥了领导作用，这是医学的最终目标。
结论
现在是精准康复的时代。我们拥有数据存储能力、分析能力和技术，可以利用大型数据集来识别患者亚群，获得和解释精确的功能测量，并开发预测模型。如果我们选择接受精准康复所需的团队和系统科学，精准康复将准备好优化功能和减少残疾。由于功能与所有患者群体相关，无论康复是否是他们临床护理的一部分，精准康复工作为功能纳入更大的精准医学事业提供了途径，也为康复领域提供了独特的机会。然而，迈向精准康复并不是一件容易的事。它要求我们审视我们为未来的临床医生和科学家提供的教育，创建具有广泛专业知识的团队，并在学术机构和医疗系统之间扩大合作。此外，专业组织和资助者将精准康复作为一个优先事项的深思熟虑的行动将支持这些举措。通过这些努力，精准康复有可能彻底改变临床护理，优化所有个体的功能，并放大康复在医疗保健中的价值。
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转自：一起学科研
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