新诊断的慢性髓性白血病 (CML) 患者中只有不到 5% 的人最初处于加速期，并且关于不同结果的预测协变量的数据很少。
2022年5月13日，北京大学江倩及黄晓军共同通讯在Leukemia （IF=13）在线发表题为“Co-variates associated with outcomes of tyrosine kinase-inhibitor therapy in persons with chronic myeloid leukaemia initially presenting in accelerated phase”的研究论文，该研究检查了 278 名慢性髓性白血病 (CML) 患者的数据，这些受试者在加速期被诊断（由欧洲白血病网络 (ELN) 标准)，初始接受伊马替尼 (n = 187) 或第二代酪氨酸激酶抑制剂 (2G-TKI;n = 91)治疗。在多变量分析中，血液和/或骨髓原始细胞≥15%（风险比[HR] = 3.7 [1.6, 8.5]，p = 0.003）和血嗜碱性粒细胞<3%（HR = 4.6 [2.0, 10.7]， p < 0.001）与较差的无转化生存期（TFS）显著相关。年龄≥60岁（HR = 4.3 [1.7, 11.4], p = 0.003），血小板浓度<230 × 10E + 9/L（HR = 4.7 [2.0, 10.7], p < 0.001）和血液和/或骨髓原始细胞≥9%（HR = 3.9 [1.7, 8.7]，p = 0.001）与较差的生存率显著相关。
根据 TFS 和生存期的不良预后协变量的数量，受试者被分为低风险（无）、中风险（1）和高风险（≥2）队列，在 TFS 和生存率方面存在显著差异（所有p < 0.001）。在倾向评分匹配分析中，最初接受 2G-TKI 的受试者的细胞遗传学和分子反应的累积发生率较高，但 TFS 和生存率与接受伊马替尼的受试者相似。总之，该研究数据应该有助于告知治疗 CML 患者的医生，这些患者最初表现为加速期。
另外，2022年6月1日，北京大学江倩及黄晓军共同通讯在Leukemia 在线发表题为“Predictive scoring systems for molecular responses in persons with chronic phase chronic myeloid leukemia receiving initial imatinib therapy”的研究论文，该研究检查了来自 1369 名接受初始伊马替尼治疗的慢性期 CML 连续受试者的数据，以确定预测性协变量。受试者被随机分配到训练（n = 913）和验证（n = 456）数据集。男性、较高的 WBC 浓度、较低的血红蛋白浓度、较高的造血百分比和较大的脾脏大小与训练数据集中 MMR 和 MR4 的累积发生率较低显著相关。使用 Fine-Gray 模型，该研究开发了 MMR 和 MR4 的预测评分系统，该系统将受试者分为低、中、高风险群组，具有显著不同的 MMR 和 MR4 累积发生率，在训练和验证群组中具有良好的预测歧视和准确性（接受者-操作者特征曲线 (AUROC) 值下面积较大），这些数据可以帮助医生确定初始伊马替尼治疗的适当性。
2022年2月22日，北京大学江倩及黄晓军共同通讯在Leukemia 在线发表题为“A predictive scoring system for therapy-failure in persons with chronic myeloid leukemia receiving initial imatinib therapy”的研究论文，该研究对 1,364 名接受初始伊马替尼治疗的慢性期慢性髓细胞白血病 (CML) 连续受试者的数据进行了调查，以确定预测治疗失败的协变量。受试者被随机分为训练（n = 908）和验证数据集（n = 456）。在训练数据集中，WBC 计数 ≥120 × 10E + 9/L，血红蛋白浓度 <115 g/L，血嗜碱性粒细胞 ≥12% 和CML 长期生存 (ELTS) 风险评分与无失败生存期（FFS）显著相关。每个协变量被分配 1 分来开发伊马替尼治疗失败 (IMTF) 模型，但根据多变量回归系数分配 2 分的 ELTS 高风险类别除外。 IMTF 模型中 1 年、3 年和 5 年 FFS 的接受者-操作者特征曲线下面积在训练数据集中为 0.79-0.84，在验证数据集中为 0.78-0.85。校准图显示了预测结果和观察结果之间的高度一致性。决策曲线分析表明受试者受益于该模型的临床使用。使用 IMTF 模型的 5 个风险队列（极低风险、低风险、中等风险、高风险和极高风险）中伊马替尼治疗失败的累积发生率和 FFS 概率存在显著差异（所有 p 值 < 0.001）。IMTF 模型还与无进展生存率和生存率相关（所有 p 值 < 0.001）。这些数据应有助于医生在诊断慢性期 CML 患者时优化 TKI 治疗策略。
新诊断的慢性髓性白血病 (CML) 患者中只有不到 5% 的人最初处于加速期，并且关于不同结果的预测协变量的数据很少。据报道，年龄较大、血红蛋白浓度较低、造血细胞百分比较高和细胞遗传学克隆进化与较差的生存率相关。
根据 2020 年欧洲白血病网 (ELN) 的建议，3 个月时对酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 治疗的警告或失败反应与生存率低相关。然而，在最初表现为加速期的 CML 患者中，与 TKI 治疗结果相关的预后协变量数据有限。此外，很少有研究比较伊马替尼和第二代 TKI (2G-TKI) 作为初始治疗的结果。
该研究检查了 278 名慢性髓性白血病 (CML) 患者的数据，这些受试者在加速期被诊断（由欧洲白血病网络 (ELN) 标准)，初始接受伊马替尼 (n = 187) 或第二代酪氨酸激酶抑制剂 (2G-TKI;n = 91)治疗。
在多变量分析中，血液和/或骨髓原始细胞≥15%（风险比[HR] = 3.7 [1.6, 8.5]，p = 0.003）和血嗜碱性粒细胞<3%（HR = 4.6 [2.0, 10.7]， p < 0.001）与较差的无转化生存期（TFS）显著相关。年龄≥60岁（HR = 4.3 [1.7, 11.4], p = 0.003），血小板浓度<230 × 10E + 9/L（HR = 4.7 [2.0, 10.7], p < 0.001）和血液和/或骨髓原始细胞≥9%（HR = 3.9 [1.7, 8.7]，p = 0.001）与较差的生存率显著相关。
根据 TFS 和生存期的不良预后协变量的数量，受试者被分为低风险（无）、中风险（1）和高风险（≥2）队列，在 TFS 和生存率方面存在显著差异（所有p < 0.001）。在倾向评分匹配分析中，最初接受 2G-TKI 的受试者的细胞遗传学和分子反应的累积发生率较高，但 TFS 和生存率与接受伊马替尼的受试者相似。总之，该研究数据应该有助于告知治疗 CML 患者的医生，这些患者最初表现为加速期。
转自： iNature
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