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[摘要]:碱基编辑器已被证明是通过直接纠正其原因来治疗遗传疾病的潜在方法,并且它们已成功地用于小鼠和猴子体内的疾病治疗。这些研究鼓励了进一步的临床前研究,以开发用于治疗人类疾病的碱基编辑器。然而,对基因编辑技术的脱靶效应的担忧仍然存在。2022年7月22日,昆明理工大学牛昱宇及季维智共同通讯在ScienceAdvances 在线发表题为“CloningandbaseeditingofGFPtransgeni... [发表时间:2022/7/26 8:51:53]
[摘要]:新诊断的慢性髓性白血病(CML)患者中只有不到5%的人最初处于加速期,并且关于不同结果的预测协变量的数据很少。2022年5月13日,北京大学江倩及黄晓军共同通讯在Leukemia (IF=13)在线发表题为“Co-variatesassociatedwithoutcomesoftyrosinekinase-inhibitortherapyinpersonswithchronicmyeloidleu... [发表时间:2022/7/26 8:49:13]
[摘要]:B型血友病是一种X连锁遗传性出血性疾病,由编码凝血因子IX(F9)的基因突变引起,导致该蛋白质的产生减少。严重B型血友病的标准治疗是通过定期静脉输注因子IX浓缩物进行终身预防。在过去的十年中,使用具有延长半衰期的因子替代疗法是一项重大进步,因为它可以减少给药频率并维持较高的因子水平。然而,因子预防仍然是一种侵入性、昂贵且繁重的终生治疗方法,不能完全预防长期并发症。FLT180a(verbrinac... [发表时间:2022/7/26 8:46:40]
[摘要]:在数百种细胞类型中,约20,000个哺乳动物蛋白质编码基因的功能在很大程度上仍然是个谜。为了揭示细胞中基因的功能,需要扰乱基因并确定其对细胞属性(如存活、增殖、转录组和表观基因组)的直接、细胞内在影响。2022年7月22日,上海科技大学池天团队在Cell 在线发表题为“Large-scalemultiplexedmosaicCRISPRperturbationinthewholeorganism”... [发表时间:2022/7/25 18:20:38]
[摘要]:5'-腺苷酸化寡核苷酸(AppOligos)广泛用于下一代测序(NGS)应用中的单链DNA/RNA连接,例如microRNA(miRNA)分析。AppOligo接头和目标分子(如miRNA)之间的连接不再需要ATP,从而最大限度地减少潜在的自连接并简化文库制备程序。AppOligos可以通过化学合成或酶促修饰来生产。然而,通过化学合成的腺苷酸化效率低且成本高,而酶促修饰需要预磷酸化底物和额外的纯化... [发表时间:2022/7/25 18:19:13]
[摘要]:基因组不稳定性是衰老的重要驱动因素。DNA损伤的积累被认为通过诱导细胞死亡、衰老和组织功能障碍而导致衰老。然而,新出现的证据表明,炎症是DNA损伤的另一个主要后果。炎症是衰老的标志,也是多种与年龄有关的疾病的驱动因素。2022年7月13日,浙江大学赵阳等人在NatureReviewsImmunology(IF=109)在线发表题为“DNAdamageandrepairinage-relatedin... [发表时间:2022/7/25 18:17:10]
[摘要]:复发和化疗耐药是导致结直肠癌(CRC)死亡的主要原因。因此,阐明潜在机制并确定预测因子以定制辅助化疗以改善CRC结果具有重要意义。2022年7月22日,首都医科大学贺俊崎及张忠涛共同通讯在MolecularCancer(IF=41)在线发表题为“E3ubiquitinligaseMAGI3degradesc-Mycandactsasapredictorforchemotherapyresponse... [发表时间:2022/7/25 18:14:59]
[摘要]:一定比例的临床诊断为晚期肺癌的患者无法获得病理诊断,阻碍了临床实践中的精准治疗。该研究评估一线埃克替尼(icotinib)在临床诊断为病理状态未知且通过循环肿瘤DNA(ctDNA)评估的表皮生长因子受体(EGFR)致敏变异阳性的晚期肺癌患者中的临床结果。2022年7月21日,中国医学科学院/北京协和医学院,郸市中心医院,唐山市人民医院,河北大学附属医院,辽宁省肿瘤医院等21个单位参与,王洁及王志杰... [发表时间:2022/7/25 18:12:37]
[摘要]:可编程RNA编辑工具能够对突变转录本进行可逆校正,从而降低与使用DNA编辑工具相关的永久性遗传变化相关的潜在风险。然而,这些RNA工具治疗疾病的潜力仍然未知。2022年7月20日,复旦大学舒易来,李华伟及中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉共同通讯在ScienceTranslationalMedicine 在线发表题为“Rescueofautosomaldominanthearingloss... [发表时间:2022/7/25 18:10:08]
[摘要]:背根神经节局部电压门控钠(Nav)通道 Nav1.8 代表了开发下一代镇痛药的有希望的靶标。Nav1.8 的一个突出特点是需要更多的去极化膜电位来激活。2022年7月19日,原清华大学/普林斯顿大学颜宁及清华大学潘孝敬共同通讯在PNAS在线发表题为“Structuralbasisforhigh-voltageactivationandsubtype-specificinhibitionofhuma... [发表时间:2022/7/25 18:08:54]
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