倾向性评分在真实世界研究中的应用

大家好，今天我们来聊一聊真实世界研究RWS的数据分析。真实世界研究的数据不同于既往的临床研究数据，因为数据来自于真实诊疗环境，所以分析难度也更大。

RWS中治疗队列/对照队列的人群因为不是随机分配，所以可能会产生混杂偏倚。那么如何通过统计分析的方法消除这些混杂偏倚呢？

下面先带大家了解一下临床研究中的混杂偏倚，然后通过解读两篇SCI文章，来解答大家的疑惑。

临床研究与混杂偏倚

在RCT研究中，由于随机与对照已经平衡了组间的混杂因素，因此可以直接通过比较两组间的差异来衡量治疗效果。而真实世界研究或观察性研究中并非如此，由于没有事先进行随机化，所以会有很多的混杂因素，组间差异可能是由于混杂因素引起，而非治疗效果引起，因此不能直接比较组间差异来衡量治疗效果。

在真实世界研究中,如果某些协变量同时与治疗方案和结果相关，则可能会造成混杂。所以需要通过倾向性评分来调整两组间协变量分布的不均衡，达到两组间具有可比性的目的。

接下来通过两篇SCI文章，来举例说明倾向性评分在真实世界研究中的应用。

文章一的题目是：Pulmonary Rehabilitation in Idiopathic Pulmonary Fibrosis and COPD: A Propensity-Matched Real-World Study. 翻译成中文是：特发性肺纤维化和COPD的肺康复:一项倾向匹配的真实世界研究。

用PICOS原则来解读一下这篇文章，研究人群P是特发性肺纤维化患者，对照C是COPD患者，观察终点O是肺康复和全因死亡率，研究类型S是真实世界研究。

接下来具体看一下该研究具体是如何设计的。

该研究的IPF队列是前瞻性的招募，对照队列是在IPF患者入组完成之后再回顾性的匹配同一时期转诊到同一家中心的COPD患者，用倾向性评分中最邻近法匹配患者，匹配因素包括基线资料和疾病特征。

从研究流程图中可以更加清晰的看到研究的入组及完成情况。

进行PSM之后，应该如何统计分析呢？

文章的图一对两个队列的基线特征进行了描述，分别对经过PSM的变量和其它变量对比了两组之间的差异，可以看到经过PSM的变量两组间差异SMD<0.1，说明匹配良好；其它变量在两组之间仍有显著差异，但可能对研究的终点指标影响不大，所以也无关紧要。经过匹配之后两组之间就可以进行终点指标的比较了。

文章二的题目是：Naoxintong capsule delay the progression of diabetic kidney disease: A real-world cohort study.  翻译成中文是：脑心通胶囊延缓糖尿病肾病进展:一项真实世界队列研究。

我们继续用PICOS原则来解读：研究人群P是使用了脑心通的糖尿病患者，对照C是未使用脑心通的糖尿病患者，研究终点指标O是肾小球滤过率eGFR的变化，研究设计S是真实世界队列研究。

这项研究数据来源于天津市健康医疗大数据平台，疾病登记系统或卫生信息系统是真实世界数据来源之一，使用的是回顾性数据，样本量较大，研究流程如下：

从流程图可以非常清晰的看到这项回顾性研究的患者筛选流程：在2011年到2021年期间DKD患者298537例，符合纳入标准的有122210例，有结局指标测量或其它终点事件的有91695例，经过排除标准筛选后暴露组有1471例受试者，对照组有8234例受试者，经过倾向性评分匹配，最终暴露组和对照组各纳入899例患者。

这个患者筛选流程对于我们开展注册登记研究非常有借鉴意义，如何从庞大的疾病登记数据库里筛选出符合研究入排的患者，大家也可以学习这样的筛选与匹配的思路。

那倾向性评分应该匹配哪些变量呢？文章里是这么描述的：通过文献检索和逐步回归方法来挑选匹配变量。

通过查找类似的文献，看下在其它研究里两组之间均衡了哪些因素，我们就可以作为倾向性评分的匹配因素，这样可以尽量减少混杂偏倚，又不至于出现匹配过度。

文章的表1列出了匹配前和匹配后的两组之间基线特征的对比，可以看到经过倾向性评分后，两组之间的基线特征达到均衡，差异不显著。

好了，以上就是两篇应用了倾向性评分的真实世界研究的解读，使用PSM相当于进行了“事后随机化”，使真实世界研究的数据达到近似随机分配的效果，使文章的结论更具有说服力。点击文末的阅读原文，可以直接阅读这两篇文献哦。

转自：“易侕科研”微信公众号

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