常见诊断试验准确性研究中样本量估算类型分析

中华儿科杂志, 2023,61(2) 廖姣姣, 陶立元, 赵一鸣.

诊断试验准确性研究是指用于判断某诊断工具或方法对疾病诊断准确性的研究设计类型，其准确性判断是与金标准对比后的结果。诊断试验可用于评价试验的诊断效果，对指导临床决策至关重要。诊断试验的准确性是指区分出不同疾病状态的能力，包括灵敏度、特异度、阳性预测值、阴性预测值、阳性似然比、阴性似然比、曲线下面积（area under the curve，AUC）等指标，其中灵敏度和特异度不受待诊断人群目标疾病患病率的影响，便于进行试验的评价及不同诊断试验间的比较，应用较为广泛。

与其他研究设计类型相似，诊断试验开始前也需要对研究所需样本量进行估计，目的是保证诊断试验的准确性和统计学检验效能，但这在诊断性研究中常常被忽视。诊断性研究样本量估算有3种常见方法：查表法、公式计算法、在线计算工具（https://turkjemergmed.com/calculator）。3种方法的使用有一个共同的前提，均需要研究者事先假设诊断试验的相关参数，如预期的灵敏度或特异度，常需要参考既往发表的文献或结合临床经验确定。诊断试验样本量估算有2种常用思路：（1）采用组间率的比较或者率的可信区间进行计算；（2）采用组间AUC或者AUC的可信区间进行计算。在率的比较中需要注意的是，灵敏度估算的是真正患者的数量，特异度估算的是真正非患者的数量。

常见的诊断试验设计有4种类型，它们之间样本量估算参数和方法也存在一定的差异。（1）单个诊断试验准确性评价：这种设计类型为一种新的诊断试验与金标准作比较，为了判断诊断试验的诊断准确性是否达到某一定的准确程度。估算这种研究的样本量时，需要预期诊断试验灵敏度、特异度或AUC以及它们的允许误差d，再用率的可信区间法或均数的可信区间法进行样本量估算，最后使用目标人群的疾病患病率进行样本量调整。（2）单组目标值设计：这类研究又被称为验证性诊断准确性研究，待评价试验与指定的灵敏度、特异度或AUC的参考值（目标值）进行比较。样本量估算的过程为单组率与目标值比较的检验，或单组AUC与目标值比较的检验。当率过小或过大时，可考虑进行Yate连续性校正。（3）2个诊断试验的比较：开展平行研究设计，同期入组研究对象比较两种诊断试验的优劣。它又包括①非匹配设计，即将研究对象随机分到2组，分别接受不同诊断试验的诊断，分别计算两组的灵敏度、特异度或AUC并进行比较。此类研究样本量估算采用两组独立样本率或者两组AUC进行比较，特殊情况下需进行Yate连续性校正。②匹配设计，对同一个研究对象使用2种诊断试验，比较两组的灵敏度、特异度或AUC。此类研究样本量估算采用两组配对样本率的比较的方法。

样本量估计的准确性在很大程度上取决于假设参数的准确程度，但研究结果可能与研究人员的事先假设相差甚远。在这些情况下，研究者需要进行事后把握度的分析。

转自：“医学科研与管理空间”微信公众号

如有侵权，请联系本站删除！