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美国科学家研究发现，新合成药物trofinetide治疗雷特综合征患者显示出症状明显改善。这些基于三期试验数据的发现确立了trofinetide作为美国食品药品监督管理局批准的首个治疗雷特综合征的药物。相关研究近日发表于《自然—医学》（DOI：10.1038/s41591-023-02398-1）
转自：“鲸锐学术”微信公众号
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