亓磊教授创立携史上最小CRISPR系统，获5500万美元融资

亓磊，斯坦福大学副教授，1983年出生于山东省潍坊市，本科毕业于清华大学，在加州大学伯克利分校读硕士期间师从诺贝尔物理奖得主朱棣文教授，硕士毕业后，在朱棣文教授的建议下，亓磊从物理学跨专业进入生物工程领域，跟随 CRISPR 基因编辑先驱、诺贝尔化学奖得主 Jennifer Doudna 教授研究 CRISPR 基因编辑。

7月12日，加利福尼亚州南旧金山，开发超紧凑(ultracompact)疗法以调节体内基因表达的生物技术公司Epic Bio宣布正式推出并获得5500万美元的A轮融资，获得了Horizons Ventures(维港投资，李嘉诚旗下投资基金)和全球其他领先投资者的支持。

2021年9月，亓磊团队在 Molecular Cell 上发表了题为：Engineered miniature CRISPR-Cas system for mammalian genome regulation and editing 的研究论文【2】。

亓磊团队在 Cas12f 的基础上，设计出了一个全新的迷你 CRISPR 系统——CasMINI，CasMINI 蛋白仅529个氨基酸，不到 Cas9（1368个氨基酸）的一半，是迄今已知的最小 CRISPR 系统。CasMINI 功能强大，可以实现高度特异性的基因编辑、单碱基编辑、基因调控（激活或抑制）、表观遗传编辑、成像，可用于体外和体内的细胞工程及基因治疗。而且，由于CasMINI 小巧玲珑，可以通过 AAV 或 LNP 等各种递送载体更高效地递送载细胞内。

Epic开发了GEMS（基因表达调节系统）平台来精确修复基因表达。GEMS包括已知最大的新型调节剂库，结合先进的功能和计算基因组学能力，可快速设计对靶基因高度特异性的向导RNA（gRNA）。

调节剂的可编程潜力：迄今为止确定的转录和表观遗传调节剂的活动范围从短暂到持久，从微妙到强烈，从小规模到大规模，它们对增强或减少基因转录的影响。通过在一个GEMS构建体中串联多个调节剂，可以对目标基因产生更具体的影响。

Epic从斯坦福大学的独家许可获得供人体使用的超紧凑DNA结合蛋白CasMINI的授权。CasMINI是迄今为止创建的最小的Cas 蛋白，由Qi博士的实验室开发。它的大小不到Cas9和Cas12a的一半，并且经过精心设计，可在哺乳动物细胞中稳健地发挥作用。CasMINI的小尺寸能够通过单个AAV载体在体内将Epic的治疗候选药物递送至广泛的靶器官。

亓磊，作为CRISPR基因编辑技术在中国和欧盟的共同发明人，同时也是CRISPR工具箱的主要发明人，包括dCas技术、CRISPRa/i基因调控、CRISPR-GO基因组控制等多项技术，手持20余项专利，让他当之无愧的成为基因编辑、调控领域的佼佼者。而他，将如今的这些成就归功于曾经两次重要的选择。

2006年，结束了清华大学本科学习的亓磊进入加州大学伯克利分校，师从诺奖获得者朱棣文教授继续物理学研究。在临行出任美国能源部部长之际，朱棣文教授看到了生物工程领域的巨大前景，向亓磊建议不妨到生物工程领域“试试水”。

当时的选择，如今却算得上是转折。认真考虑了朱棣文教授建议后的亓磊做出了第一个重要选择：从物理学跨学科进入合成生物学领域。但新鲜劲过了，他开始意识到合成生物学领域先进技术的欠缺。

偶然的机会让他听到了Jennifer Doudna教授的演讲，彼时CRISPR初露锋芒，却深深地吸引了他，他再一次做出了选择。

编辑基因、主宰命运，是人类一直以来不懈的梦想。但事实上，这条路走得十分坎坷，直到CRISPR/Cas基因编辑系统的出现，人们才真正意义上接近了对基因的高效编辑。

这种源自于细菌的免疫系统出人意料的可以精准靶向特定基因序列并进行切割，由于准确性高、操作简便，一经发现便被快速推广，一时间几乎席卷所有生物领域的研究。

通过基因修饰，研究者可以提高农作物抗性，改变生物性状，甚至治愈疾病，这简直就是给了生物选择命运的机会，但如此“高能”的技术亓磊并不喜欢—他不喜欢这种充满侵略性、不可“回头”的风靡。

在众多优点的掩盖下，大多数人都忽略了基于CRISPR/Cas系统的基因编辑的一个特点—不可逆性，也就是说，通过CRISPR/Cas系统进行基因编辑，在为生命增加了一个选择机会的同时，同样却扼杀了另一个机会。

来源：医药宇宙、知乎、生物世界

转自： 露森科研

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