生命科学周报 | 威斯腾生物生命科学周报05·23

导  语：

医学科学：创新基因疗法关键性2期临床试验结果积极；创新疗法dasiglucagon治疗先天性高胰岛素血症达3期临床终点；赛诺菲心血管领域创新药物多立维在华上市；

生物科学：反馈干扰剂有望治疗病毒感染甚至癌症；气候变化减少人们睡眠时间；

技术突破：蛋白质凝胶有助于治疗1型糖尿病；100%总生存率！

医学科学

100%总生存率！创新基因疗法关键性2期临床试验结果积极

日前，Rocket Pharmaceuticals公司宣布，其在研基因疗法RP-L201，在治疗严重I型白细胞粘附缺陷（LAD-I）的关键性2期临床试验中获得积极顶线结果。在接受RP-L201治疗的患者一年后的估计总生存率为100%。所有患者表现出疾病进展的临床逆转。基于这些积极结果，该公司将与监管机构展开讨论，计划在2023年上半年递交监管申请。

创新疗法dasiglucagon治疗先天性高胰岛素血症达3期临床终点

Zealand Pharma公司近日宣布，其胰高血糖素类似物dasiglucagon，在治疗先天性高胰岛素血症（CHI）儿科患者的3期临床试验中获得积极顶线结果。基于这一和此前的3期临床试验结果，该公司预计在今年年底之前，递交dasiglucagon用于治疗CHI的监管申请。新闻稿指出，这款疗法具有成为30多年来，针对CHI的首款获批新药的潜力。

赛诺菲心血管领域创新药物多立维在华上市

5月22日，赛诺菲中国宣布旗下心血管领域创新药物多立维®氯吡格雷阿司匹林片（以下简称“多立维”）正式在中国上市，用于预防急性冠状动脉综合征(ACS)成年患者的动脉粥样硬化血栓形成事件。ACS是由急性心肌缺血引起的一组临床综合征，主要由于冠状动脉不稳定斑块破裂或糜烂导致完全或不完全闭塞性血栓而形成。其中包括ST段抬高型心肌梗死(STEMI)、非ST段抬高型心肌梗死(NSTEMI)和不稳定性心绞痛(UA)，前两者统称急性心肌梗死(AMI)。

生物科学

反馈干扰剂有望治疗病毒感染甚至癌症

近日，在一项新的研究中，格拉斯通研究所的Leor Weinberger博士和Sonali Chaturvedi博士及其研究团队开发出一类新的称为反馈干扰剂（feedback disruptors）的药物，它们有可能成为阻止抗药性产生的药物（resistance-proof drug，即防抗药性药物）。

气候变化减少人们睡眠时间

近日一项研究显示，环境温度的上升对全球各地居民的睡眠产生了负面影响。研究表明，到2099年，次优温度可能会导致每人每年50～58小时的睡眠减少。而且，温度对睡眠的影响在低收入国家居民、老年人和女性中要大得多。不言而喻，睡眠对人类健康和社会生产十分重要。“我们的研究结果表明，睡眠时间可能会因气温升高而减少。”科研人员说，“为了推动相关部门未来做出明智的气候政策决定，我们需要更好地考虑在当前温室气体排放选择情景下，未来气候变化的可能影响。”

技术突破

蛋白质凝胶有助于治疗1型糖尿病

将胰腺细胞与释放蛋白质的微凝胶一起移植到1型糖尿病猴子上，可以改善其血糖控制，并且移植的细胞不会被排斥。相关论文近日发表于《科学进展》。哈佛医学院的科研团队给7只猴子注射了一种叫做链脲佐菌素的天然药剂，这种药剂可以杀死胰岛β细胞，从而诱发1型糖尿病。12天后，科学家们从健康猴子身上取出胰岛，与微凝胶混合。这些细胞和微凝胶随后被移植到猴子腹部的组织层上。研究人员称，他们的目标是有朝一日为医院提供一种“现成的技术”，允许外科医生在胰岛移植的同时植入这种微凝胶。他希望人体试验能在两年内开始。

转自：威斯腾生命科学研究院

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